今週、私は毎年恒例のJPモルガン・カンファレンスに参加する機会を得た。これはヘルスケア業界最大のディールメイキング（取引交渉）イベントである。毎年この時期を楽しみにしているのは、有望なスタートアップと出会い、新興イノベーションを探索し、世界中のパートナー、同業者、同僚と再会し、業界の動向を把握するためだ。幸運なことに、今年はサンフランシスコで美しい晴天に恵まれ、年初から業界の楽観的なムードとよく合致していた。
この分野をフォローしている人々は、1年前にも業界が前向きな勢いでスタートしたことを思い出すかもしれない。しかし2025年前半は地政学的不確実性と低調なディールメイキングに悩まされた。その後、年後半にペースが加速し、Fierce Biotechが報じたように、100億ドルを超える複数の取引が成立した。現在、業界は勢いを継続できる強固な立場にある。これは、バイエルのような大手製薬企業がバイオテクノロジー企業を買収もしくは提携したり、新たな医薬品候補のライセンスを取得したりするための、堅調なイノベーション環境のおかげである。また、投資を支える比較的良好な資本市場も見られ、金利低下が実現する可能性もある。もう一つの前向きな兆候として、米国バイオテクノロジー株のXBI指数は、昨年の同時期と比べて約40%上昇している。
過去数年間の陰鬱な「バイオテクノロジーの冬」──困難なIPO（株式公開）環境と業界全体でのディールメイキング減少──を経て、私を含む多くの専門家は、今年が大きな転換点となることを期待している。それは企業と患者の双方にとって素晴らしいニュースとなるだろう。なぜなら、より多くの取引は、最終的にあなたの薬箱、薬局、病院に届く可能性のある有望な医薬品候補の開発機会が増えることを意味するからだ。以下は、私が今年注視している5つのトレンドである。
1）ディールメイキングとM&A（合併・買収）活動の急増
今年はより多く、より大規模な取引が見られると予想している。大手製薬企業は、ベストインクラス（同種最良）およびファーストインクラス（同種初）の機会獲得に注力している。業界関係者が今年のディールメイキング予測を行うEndpointsのパネルディスカッションで、アッヴィの最高事業・戦略責任者であるニコラス・ドノホー氏は、業界は現在「ルネサンスの瞬間」にあると述べた。なぜなら、さらなる開発と商業化に適した魅力的な資産が多数存在するからだ。私も同意する傾向にある。科学は、10年前には視野になかった新興モダリティ──その一部は治癒さえ可能──によって、私たちを新たな方向へと導いているからだ。
2）中国の影響力拡大
もはや疑問の余地はない。中国は米国および欧州と並ぶバイオテクノロジー業界の主要プレーヤーとなった。7年前、中国は主に「ミートゥー」医薬品──欧米の革新的科学に追随するもの──を開発していた。もはやそうではない。現在、がんだけでなく、炎症、心臓代謝疾患、希少疾患を含む複数の治療領域にわたって、真に革新的な資産を提供する能力が着実に向上している。今日、革新的医薬品の3分の1が中国から調達されていると推定されている。その証拠に、2026年にはすでに欧米製薬企業と中国企業間で9件の取引が発表されている。
私自身、昨年中国を訪問した。バイエルは140年以上にわたって中国で確固たる存在感を持っている。私は科学の質と、大学が一流の学術拠点を構築したスピードに心から感銘を受けた。
さらに、中国のバイオテクノロジーに対する好意的な政策環境は、迅速かつ費用対効果の高い臨床試験を可能にしており、欧米の多くが自国の規制環境を中国のペースに合わせるための改革を求めている。医薬品開発・製造受託機関であるカタレントのCEO、アレッサンドロ・マセリ氏は、バイオテクノロジー予測に関するEndpointsのパネルで、現在中国で第1相臨床試験を実施することは、米国と比べて約30%安価で迅速であると述べた。一部の企業が初めてのヒトデータを取得するために中国に向かうのは驚くことではない。
「米国は規制イノベーションを持たず、大きな穴を残すことで、ある意味で警戒を緩めた」と、ARCH Venture Partnersの共同創設者兼マネージングディレクターであるボブ・ネルセン氏は、「破壊への傾倒」と題された別のEndpointsパネルで述べた。
米食品医薬品局（FDA）の功績として、最近の混乱にもかかわらず、そのリーダーシップは規制改革への開放性を示している。それでも、不確実性は残っている。
3）AI（人工知能）が創薬に与える影響
AI（人工知能）とバイオテクノロジーのブーム期は引き続き順調に進んでいる。今週発表された注目すべき協業の一つは、半導体大手エヌビディアと製薬大手イーライリリーの間で行われたもので、両社は5年間で10億ドルを共同投資し、「創薬における最も困難な問題」に取り組む「共同イノベーションAIラボ」を開発する。
AI（人工知能）がすでに医薬品開発の基盤となっていることは疑いない。バイエルでは、新規標的の特定、臨床試験の合理化、新規医薬品候補の開発など、多くの目的でAIを使用している。しかし、AIによって発見された医薬品が市場に登場するのを目撃するには、まだ時期尚早である。私たちはそこに到達すると信じている。それはいつかという問題だ。もちろん、私たちの業界にとって安全性が重要であることを考えると、医薬品開発プロセスにおいて人間の関与が引き続き重要な役割を果たすことを期待している。
私が進捗を注視している企業の一つは、Recursion Therapeuticsである。同社は株式公開前、Leapsのポートフォリオ企業であった。RecursionのプラットフォームはAI（人工知能）の洞察を活用して数千の化合物をスクリーニングし、遺伝性大腸がんの一種であるFAPにおけるポリープを減少させる可能性を持つ化合物を特定した。先月、Recursionはその化合物の第1b/2相試験結果を発表した。治療後25週でポリープの迅速かつ持続的な減少を示した。これらのデータは、RecursionのAIプラットフォームの初の臨床的検証となった。
確かに、AI（人工知能）をめぐっては依然として多くの誇大宣伝が存在する。しかし、トレーニングデータが向上すればするほど、結果も向上すると私は信じている。
4）グローバル市場環境
米国と世界の他の地域との間の医薬品価格の問題は、多くの製薬およびバイオテクノロジー企業に複雑さをもたらしている。トランプ大統領は16社と交渉し、米国での医薬品価格を他の先進国が支払う価格により近づけるよう引き下げた。これは「最恵国待遇」と呼ばれる政策である。その見返りとして、トランプ大統領は関税の脅威から3年間の免除を与えた。
欧州諸国が同じ医薬品に対して米国より少ない金額を支払うのは、各国の医療制度による価格交渉のためである。米国保健政策局の報告書によると、米国における医薬品価格は、ブランド品とジェネリック品を合わせて、フランス、ドイツ、イタリアなどを含む比較対象国の約2.78倍であった。しかし、それは欧州の患者にとって市場参入の遅れを伴う。バイエル・ファーマシューティカルズの最高執行責任者であるセバスチャン・グート氏は、最近ロイター通信に次のように語った。「過去10年間に承認・発売された革新的医薬品を見ると、米国人はそれらの80%にアクセスできるが、欧州人は50%未満しかアクセスできない。欧州には構造的に非常に大きな遅れがある」
現在の大きな疑問は、欧州諸国がより迅速なアクセスと引き換えに医薬品により多くの金額を支払うことに同意するかどうかである。不確実性の中、革新的医薬品は欧州への道のりで障壁に直面し続ける可能性がある。
5）新たな治療モダリティの出現
私を最も興奮させるトレンドは、多くの疾患にわたって患者の生活を大幅に改善する可能性のある新たな治療モダリティの台頭である。特に、私はsiRNA（低分子干渉RNA）について楽観的である。これは特定の遺伝子をサイレンシング（発現抑制）する可能性を提供する有望なモダリティである（バイエルは、希少な心疾患のサブセットに対するsiRNAベースの治療法を開発するため、この分野のリーダーであるLeaps傘下企業Souffleとの戦略的協業を発表したばかりである）。
また、異種移植──遺伝子編集されたブタの臓器をヒト患者に移植すること──における継続的な進歩が見られることを期待している。Leapsのポートフォリオ企業であるeGenesisが主導する腎臓患者を対象とした臨床試験が現在進行中である。
私は、ループスのような自己免疫疾患に対する細胞療法の継続的な進歩を期待しており、このような療法の範囲を血液がんを超えて拡大することを見込んでいる。そして、パーキンソン病やアルツハイマー病のような神経変性疾患の治療において、細胞療法および遺伝子治療に大きな可能性があると信じている。
私たちはまだこれらの開発の初期段階にあるため、今後の展開に注目してほしい。私は、何百万人もの患者の生活を変革する新興医薬品の有望な機会について、今年報告できることを楽しみにしている。
この記事の追加調査と報告について、キラ・ペイコフ氏に感謝する。
