CliniOps（複数の特許を持つ、グローバルな臨床試験のデジタル化を行うテクノロジー・データ企業）の創業者兼CEOであるアビク・パル氏。
マイケル・J・フォックス氏とスティーブン・ホーキング氏がそれぞれパーキンソン病と筋萎縮性側索硬化症（ALS）との闘病を公に語った時、それは患者や介護者、そして社会全体に深く共感を呼び起こしました。
彼らの物語は、慢性疾患と共に生きる日々の課題に注目を集めました。これらの現実は、従来の医学書や臨床試験の結果では、患者の実体験よりも臨床的エンドポイントが優先されるため、見過ごされがちでした。
患者が自らの経験を語る機会がないことで、多くの場合、彼らは臨床研究から距離を置いてきました。多くの患者は自分自身の治療に関する決定から除外されていると感じ、臨床試験への参加や継続の可能性が低くなっています。
患者に声を与える
幸いなことに、医療・研究エコシステム全体で、治療成果の評価における患者の視点が重要視されるようになってきています。日常機能の改善、快適さ、精神的な健康など、患者にとって本当に重要な要素が長い間待ち望まれていた注目を集めています。患者から直接リアルタイムでこれらの洞察を収集することが、患者中心の研究の基盤となりつつあります。
それが電子患者報告アウトカム（ePRO）の可能性です。スマートフォンやタブレットを使用することで、患者は診療所の訪問を待つことなく、自宅からいつでも自分の経験を報告できるようになりました。これが臨床試験に登録された何千人もの患者全体に拡大されると、データ品質、試験効率、包括性への影響は革新的なものになると期待されています。
臨床試験テクノロジー企業を率いてきた12年間で、デジタル日記やモバイル調査などのツールを通じた患者エンゲージメントが、継続率を高め、結果を改善できることを私は直接目にしてきました。
ePROの進化
歴史的に、臨床試験における患者データは手書きの日記や対面での訪問を通じて収集され、2000年代初頭でもデジタル化は限られていました。2010年頃には電子データキャプチャ（EDC）システムが勢いを増し始めましたが、紙の症例報告書（CRF）は依然として一般的でした。2020年の新型コロナウイルス感染症のパンデミックが大きな転換点となりました。患者の安全を考慮し、スポンサーや規制当局は分散型臨床試験（DCT）テクノロジーの採用を加速させました。
現在、DCT、ウェアラブルデバイス、遠隔登録、統合デジタルプラットフォームにより、臨床試験業界は転換点にあると私は考えています。AIを活用した洞察がコンテキストを認識した適応型ePROやより患者中心のアプローチをサポートする時代に入りつつあります。
採用加速における規制当局の役割
米国食品医薬品局（FDA）は長年、デジタル変革を推進してきました。FDAの1997年の規制である21 CFR Part 11は、臨床試験における電子記録と電子署名の安全で検証された使用の基盤を確立しました。今日、焦点はデータの整合性、追跡可能性、規制遵守にあり、これらはすべて最新のePROプラットフォームによってサポートされています。
自動化と相互運用性への期待の高まりとともに、規制の明確化も業界の採用を加速させています。今後の道筋はデジタル化するかどうかではなく、どのように最適に実行するかにあります。
ビジョンギャップの橋渡し
すべての進歩にもかかわらず、多くの試験はまだ時代遅れのワークフローに依存しています。データが電子的に収集されても、多くの場合、他のシステムに手動で転記され、遅延やエラーのリスクが生じます。しかし、なぜこのような断絶があるのでしょうか？いくつかの要因が関係しています。
これには、プラットフォームの複雑さ、統合、長期にわたる検証プロセスが含まれます。また、患者のテクノロジー準備状況やデジタルリテラシーに関する懸念、そして私たちの生活がデジタル化するにつれて増加するデジタル疲労もあります。
これらの要因に関連して、十分なサービスを受けていない地域のインフラ制限や、規制上の障壁、データプライバシーとセキュリティの考慮事項もあります。
しかし、私はこれらの課題はすべて対処可能だと考えています。最新のePROツールは、直感的なデザイン、多言語サポート、オフライン機能に焦点を当て、よりアクセスしやすくすることができます。さらに、遠隔地にいる患者でも、機会が与えられれば、ますますテクノロジーに精通し、積極的に参加するようになっていると私は感じています。
デジタルと人間の接点のバランス
デジタルツールは強力ですが、万能薬ではありません。すべてのシナリオでリモートデータ収集が必要とは限らないことを認識することが重要です。例えば、複雑な評価や初期診断は対面訪問が必要なことがよくあります。ePROを意味のある代替手段として使用するのは、継続的な症状追跡、生活の質の更新、患者エンゲージメントなどのシナリオで最適です。
しかし、理想的なモデルはハイブリッドです：対面でのオンボーディングから始め、必要に応じて時折の訪問を加えながら、リモートチェックインで患者をサポートします。これにより、試験の完全性に必要な臨床的監視を維持しながら、必要な柔軟性が提供されます。
測定可能な影響をもたらす
研究は、デジタルエンゲージメントとePROの価値を強く証明しています。例えば、イーサン・バッシュ氏が主導した先駆的な研究では、定期的に電子的に症状を報告したがん患者は症状コントロールが向上し、生活の質が改善されることが示されています。26のサイトを含むPRO-TECT試験も、バッシュ氏が率いており、これらの発見をさらに検証しました。
これらすべてにもかかわらず、私は技術的な遅れを直接目にしてきました。わずか2年前、私はカリフォルニア州の主要病院での臨床試験に家族を登録する手伝いをしましたが、すぐに研究全体が物理的なバインダーと紙のログで管理されていることがわかりました。
スタッフがデジタルツールの利点を認めていたにもかかわらず、彼らは変化を嫌がっていました。その抵抗は特別なものではありません。デジタル変革はツールと同様に人間の考え方に関するものであることを思い出させてくれます。
障壁から解決策へ
では、完全に統合されたePRO-EDCシステムへの移行を妨げているものは何でしょうか？簡単に言えば、複雑さです。プラットフォームのカスタマイズ、規制遵守の確保、各アップデートの検証はリソースを大量に消費します。デジタルモデルへの移行を容易にするために、リーダーは以下のことができます：
• 対面とデジタルのインタラクションを組み合わせたハイブリッド試験モデルを優先する。
• シームレスなデータフローを確保するスケーラブルなプラットフォームに投資する。
• デジタルツールの選択が患者への共感とアクセシビリティを考慮して設計されていることを確認する。
• 多様なテクノロジー背景を持つ患者をサポートするためにサイトスタッフを訓練する。
私たちはデジタルと紙の議論を超えて進んでいます。しかし、この変化が成功するためには、新しいツールだけでなく、新しい考え方も受け入れる必要があります。
デジタル対話：まず聞くこと
私はePROがデジタルイノベーションだけでなく、人間のイノベーションでもあると信じています。それはリアルタイムで患者の声を聞き、彼らが自分のケアに積極的に参加できるようにすることです。
彼らはベストセラーの回顧録を書くことはないかもしれませんが、ePROを通じて捉えられた彼らの物語は、医学の未来を形作る上で同様に重要です。
