なぜこれが重要なのか
多くの遺伝性疾患は、赤ちゃんが生まれる前に最も重大な害をもたらす。早期に介入することで、命を救い、子どもたちに可能な限り最良のスタートの機会を与えられる。つまり、彼らが動き、考え、成長する能力を保持できるようにすることだ。これは単なる医学の進歩ではない。遺伝性疾患に直面する家族にとって何が可能かについての新しい考え方を与えるものだ。
もちろん、今後も課題は残っている。多くの人々が、これらの治療法が安全で効果的、そして必要とするすべての人にアクセス可能であることを確保するために取り組んでいる。これらの強力なツールをいつ、どのように使用するかについての倫理的問題も慎重な検討が必要である。出生前遺伝子治療の最初の人間への応用は、厳格な安全性と倫理的評価を経て、今後10年以内に期待されている。この新しい時代は新たな疑問ももたらす。もし出生前に子どもの遺伝的エラーを修正した場合、その変化は将来の世代に受け継がれるのだろうか。
現在のところ、大部分の治療法は体の体細胞(生殖細胞以外の細胞)を標的としており、生殖細胞系列(子孫に遺伝する細胞系列)ではないため、変化は遺伝しない。しかし、技術が発展するにつれて、体細胞と生殖細胞系列への介入の境界線が曖昧になる可能性があり、複雑な倫理的考慮事項を提起している。
将来への展望:治療だけではなく予防を
子宮内遺伝子治療の最初の人間での試験はまだ始まったばかりであり、さらなる研究が必要である。しかし、方向性は明確である。技術が進歩する中で、私たちは出生後の遺伝性疾患治療から、生命の開始時点における予防へと移行している。
私がこれまで繰り返し述べてきたように、医学の未来は遺伝子技術の進歩によって一歩ずつ変革されている。この最新の突破口は、治療ではなく予防が遺伝性疾患の標準となり、すべての子どもが最初から可能な限り健康な人生を送ることができる世界に、私たちを一歩近づけている。私の著書で論じているように、すべての子どもが近い将来、最初から可能な限り健康な人生を送る機会を得られることが期待される。


