• 難病患者に福音をもたらす新興製薬企業「バイオマリン」

    Forbes JAPAN 編集部 , Forbes JAPAN

    10歳まで生きられないだろうー。まだ3歳のライアン・ダントの両親は医師にそう宣告された。症例が少ない、「ムコ多糖症I型」と呼ばれる遺伝性の難病を患っていることがわかったからである。ところが、ライアンが9歳になる直前のことだった。新興企業バイオマリンが治療薬「アウドラザイム」を開発したのだ。3人目の治 ...