薬剤師かつ医療経済学者のアンナ・フォーサイス氏は、リアルタイム腫瘍学エビデンスプラットフォームであるOncoscope-AIの創設者兼社長である。
業界最大のヘルスケア投資シンポジウムである今年のJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスにおいて、AI（人工知能）が、創薬、標的同定、分子設計から臨床試験の最適化、業務効率化に至るまで、幅広い議論で顕著に取り上げられたことは驚くべきことではない。AI応用は現在、これらの製薬研究開発の中核戦略のそれぞれに完全に組み込まれている。
しかし、はるかに目立たなかったのは、現代の製薬業界におけるほぼすべての戦略的、規制的、償還に関する意思決定の基盤となる科学文献の体系的評価、すなわちエビデンス生成において、AIが果たし得る役割である。この見落としは注目に値する。実際、AI支援によるエビデンス生成が、業界にとってAI投資に対する最も即座かつ測定可能なリターンの機会の1つを表している時代において、これは極めて重要である。
今日AIが適用されている領域
現在の製薬業界におけるAI導入は、発見のタイムラインの加速、治験実施の改善、社内生産性の支援など、イノベーションと密接に関連する非常に目立つ領域に焦点を当てる傾向がある。これらのユースケースは、すでに長期的な価値と競争上の差別化を実証している。
それでも、製薬業界における重要な意思決定の大半は、発見アルゴリズムだけに依存しているわけではない。代わりに、数十年にわたってそうであったように、疾病負担と満たされていないニーズ、過去のエンドポイントと比較対象のパフォーマンス、安全性シグナル、進化する標準治療に関する既存エビデンスの構造化された評価に依存している。これらの従来型評価は、治験デザインや資産評価から規制戦略、価格設定に至るまでの意思決定に情報を提供する。
その重要性にもかかわらず、エビデンスワークフローは依然として大部分が手作業であり、非常に断片化されている。
時代遅れの地図を使ったナビゲーション
有用な類推はナビゲーションである。目的地に到達しようとする際、誰も何年も前に印刷された時代遅れの静的な地図（MapQuestを覚えているだろうか？）に頼ることはない。道路は変化し、交通パターンは進化し、より効率的なルートが絶えず出現する。現代のナビゲーションは、継続的に更新され、リアルタイムで経路を変更するGPSシステムに依存している。
しかし、製薬業界は依然として静的なエビデンスレビューを使用して重要な意思決定をナビゲートしている。
長い間エビデンス統合のゴールドスタンダードであったシステマティック・リテラチャー・レビュー（SLR）は、プロジェクトベースの演習として実施され続けている。この1回限りのアプローチは高コストで時間がかかり、新しい論文が発表され、ガイドラインが改訂され、新しい治療法が市場に参入するにつれて、結果はすぐに時代遅れになる。完了すると、これらの製品ベースの演習は、しばしば切り離されたサイロに存在し、次の意思決定を支援するために微調整や部分的な再構築を必要とする。
日々進化する科学環境において、この静的なエビデンスへの依存は、ますます不十分で時代遅れの解決策である。特に、生きた、継続的に更新される地図が費用対効果の高い解決策を提供する時代においては。
規制と償還の圧力の増大
医療償還システムが進化するにつれて、静的なエビデンスの限界はより重大になっている。
米国では、メディケア価格交渉は現在、インフレ抑制法の下で3回目のサイクルに入っている。例えば、腫瘍学におけるメディケアパートB医薬品は、かつては価格交渉から大部分が隔離されていたが、2026年時点で完全に対象範囲内となっている。製造業者は、発売時に利用可能なエビデンスに基づくだけでなく、時間の経過とともに継続的に出現する新しい比較対象や変化する標準治療と比較して、価格を正当化することが期待されている。
欧州では、新薬の有効性の統一された国境を越えた分析を作成するために設計された共同臨床評価（JCA）が、ニーズと期待をさらに高めている。企業は、すべてのEU加盟国にわたるすべての関連する比較対象を考慮し、複数のサブ集団に対処し、複数の管轄区域にわたる精査に耐えられる包括的で透明性のあるエビデンス統合を提示しなければならない。
両方の状況において、エビデンスはもはや単一の時点で評価されるものではない。規制と償還の要求が継続的に再評価されている時代において、従来の静的なスナップショットは、これらの要求が進化するにつれてペースを保つのに苦労している。
断片化のコスト
この圧力にもかかわらず、製薬業界におけるエビデンス生成は依然として非常に断片化されている。
異なる機能（研究開発、規制、医療経済学、市場アクセス、商業）は、しばしば類似の質問に対して独自の文献レビューを委託する。レビューは、地域間で修正、繰り返し、ローカライズされ、多くの場合、異なる外部ベンダーと社内チームによって行われる。仮定は分岐する。組織的知識は失われる。冗長性が蓄積する。
その冗長性はコストがかかる。単一の高品質なSLRは日常的に6桁のコストがかかり、完了までに数カ月を要する。大規模なポートフォリオを持つグローバル組織にとって、重複した努力の累積コストは相当なものである。さらに重要なことに、断片化されたエビデンスは、整合性が最も重要な瞬間に不整合のリスクを高める。
汎用AIが不十分な理由
ChatGPTやチャットボットのような生成AI（人工知能）ツールは、しばしば解決策として引用される。要約や探索には有用であるが、これらは規制グレードのエビデンスを生成するように設計されていない。
規制と償還の意思決定には、事前定義された方法、透明な包含基準、追跡可能な引用、再現性、確立されたシステマティックレビュー基準との整合性が必要である。出力は監査可能で防御可能でなければならない。汎用AIシステムは、追跡可能性よりも流暢性を優先し、構造化されたエビデンス統合を置き換えることはできない。
低リスクの状況では、スピードが厳密性を上回る可能性がある。規制された環境では、厳密性は交渉の余地がない。
リビングエビデンスの論拠
代替案は、静的なレビューからリビングエビデンスへの移行である。
リビングエビデンスのアプローチは、エビデンスを一連の孤立したプロジェクトとしてではなく、共有インフラとして扱う。エビデンスは、新しいデータが出現するにつれて継続的に更新され、中央で管理され、適応症、集団、比較対象、エンドポイントによって整理される。更新は反復的ではなく段階的であり、変更は透明である。
機能的には、これはGPSシステムの動作方法を反映している。常に最新で、新しい情報に対応し、同じ基礎となる地図から複数のルートと意思決定をサポートできる。
このようなアプローチは、製品ライフサイクル全体にわたってより良い意思決定を支援し、重複を減らし、規制と償還の精査の増大の下で一貫性を向上させる可能性がある。
移行が遅い理由
潜在的な利点が明確であるならば、なぜ採用が限定的だったのか？
1つの理由は組織構造である。エビデンス予算は通常、機能別、ブランド別、プロジェクト別に割り当てられる。対照的に、リビングエビデンスは縦断的に共有され、機能横断的である。採用には、単一のチームによる所有権ではなく、企業レベルでの投資が必要である。
リビングエビデンスはまた、その性質上、発見のブレークスルーや新規技術よりも目立たない。しかし、可視性とリターンは同じではない。
AIが製薬業界を再構築し続ける中、最も影響力のある機会は、新薬をより速く発見することだけでなく、ますます複雑化するエビデンスの状況をより賢明にナビゲートすることにあるかもしれない。価値を正当化するという圧力が高まっている業界において、最新の地図を持つことは、目的地そのものと同じくらい重要かもしれない。
