ヘルスケア

2024.01.17 13:00

FDAが新しい「CRISPR遺伝子編集治療法」を承認、重篤な血液疾患の治療に

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米国食品医薬品局(FDA)は、バーテックス・ファーマシューティカルズ(Vertex Pharmaceuticals)とCRISPRセラピューティクス(CRISPR Therapeutics)が開発したCasgevy(キャスジェビイ)という遺伝子編集技術治療法を、重篤な血液疾患である輸血依存型β(ベータ)サラセミアの治療に用いることを承認した。これで、FDAによる遺伝子編集技術の承認は2件目となる。

今回のFDAによる輸血依存型βサラセミアへの使用承認は、鎌状赤血球症の治療に対するCasgevyの使用が承認されたわずか1カ月後のことだ(この鎌状赤血球症への適用承認が1件目である)。

輸血依存性βサラセミアは、血液中のヘモグロビンの産生を阻害する重篤な遺伝子疾患であり、治療のために定期的な輸血が必要となる。

FDAによれば、Casgevyは革新的なCRISPR遺伝子編集技術を用いて患者の血液細胞を変更し、変更された細胞を骨髄に戻すことで、ヘモグロビンの生成が増加するように作用するという。

最も一般的な副作用は口内炎、白血球の減少による発熱、食欲減退であったとFDAは述べている。

バーテックスのCEOで社長のレシュマ・ケワラマニは声明の中で「お待ちいただいている患者のみなさんにCasgevyを提供できることを楽しみにしています」と語る

バーテックスは、Casgevyの投与を行うために、米国全土に「独立運営される、認可された治療センター」のネットワークを確立するために経験豊富な病院と連携を進めている。現在、米国には9つの治療センターが稼働しているが、今後数週間でさらに多くのセンターが稼働する予定であるとバーテックスはプレスリリースで述べている。Casgevyの投与には幹細胞移植に関する経験が必要とされる。

CRISPRは、DNAに正確で精密な変更を加えることができるため、医療治療におけるエキサイティングな最前線と見なされている。2020年には、CRISPRツールの発見によりエマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナにノーベル賞が授与された。ノーベル賞のウェブサイトによれば、この技術は「分子生命科学を革命的に変え、植物育種に新たな可能性をもたらし、革新的ながん治療に寄与し、遺伝性疾患の治療の夢を実現するかもしれない」と説明されている。

CRISPR技術規制の進展にともない、昨年CRISPRセラピューティクスの株価は50%以上上昇した。

forbes.com 原文

翻訳=酒匂寛

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